Clinical pharmacological background, pharmacoeconomic and ethical problems of the accelerated drug approval process

Abstract

A gyorsított gyógyszer engedélyezési eljárások a súlyos, életet veszélyeztető betegségek kezelésére kifejlesztett gyógyszerek piacra jutását átlagosan 3-4 évvel rövidítik meg. A gyorsított eljárással forgalomba hozott szerek többsége egyben árva gyógyszernek is minősül, melyek fejlesztése és forgalmazása jelentős anyagi, tudományos és adminisztratív támogatást élvez. Ilyen módon a két gyógyszerfejlesztést támogató program társadalmi következményei szorosan összefonódnak. Az utóbbi években a gyorsított engedélyezési eljárást és az árva gyógyszer minősítést az esetek többségében a genetikailag azonosított ritka onkológiai betegségek esetén veszik igénybe a gyártók. A gyorsított eljárások elbírálása általában köztes végpontokon alapszik, melyek gyakran nem korrelálnak a végső kimenetellel. További gond, hogy a gyártók gyakran lassan vagy egyáltalán nem végzik el a végleges forgalomba hozatalhoz szükséges vizsgálatokat. Ilyen módon sokszor kiemelkedően drága, de nem kellően kivizsgált gyógyszerek is bekerülnek, illetve gyakran hosszabb ideig is az egészségügyi ellátásban maradnak. Komoly etikai és gazdasági gondot jelent, hogy a gyorsított eljárással forgalmazott gyógyszerek egy része nem eredményez klinikai hasznot, viszont jelentős anyagi megterhelést jelent a társadalom számára.